肝内胆管细胞癌(intrahepatic cholangiocarcinoma, ICC )是第二常见的原发性肝癌类型，是最致命的恶性肿瘤之一，缺乏有效的治疗手段。南京大学医药生物技术全国重点实验室（香港精准特网）沈萍萍教授团队长期在肿瘤免疫调控机制及免疫治疗技术领域进行研究工作，并结合临床实践进行临床功效评估。最近一项工作发现：可变剪切形成的CD44变异体，在ICC细胞中选择性表达，显现出良好的肿瘤靶标潜能，为基于此研发抗体-药物偶联物( ADC )靶向治疗ICC提供了新途径。
CD44是一种单跨膜糖蛋白受体，是干细胞和CSCs最常见的表面标志物。在小鼠中全长CD44基因含有20个外显子，而在人类中则有19个外显子（外显子6缺失）。CD44基因的第6 - 14外显子在膜-近端茎区发生选择性剪接（AS）产生多种可变剪接变体（CD44 variant isoform, CD44v；包括CD44v2-v10）。过往相关研究表明：CD44标准体（CD44 standard isoform, CD44s）在大多数脊椎动物细胞中表达，具有干细胞特异性；CD44v可变剪接只在特定条件下发生，主要表达于上皮型癌细胞及其它几种肿瘤细胞中。
本研究通过TCGA数据库和大量临床标本分析，首先验证了CD44v5